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Nathalie Goemans, Pr. de neurologie pédiatrique : "Ce qui est absolument sûr, c'est qu'il n'y aura pas de guérison..."

L’élan de solidarité pour payer un traitement à 1,9 million d’euros pour la petite Pia est énorme dans tout le pays. Mais selon un spécialiste, cela ne pourra pas guérir l’enfant. Il faut quand même tenter et donner ?

Pia est une petite fille atteinte d’une amyotrophie spinale qui provoque une dégénérescence des motoneurones et la mort très précoce. Pour la sauver, ses parents ont lancé une campagne de récolte de fonds par SMS qui remporte un très grand succès : plus de 900.000 messages à 2€ ont déjà été envoyés. Si la famille fait appel à la générosité de tous, c’est que le traitement pris en une seule fois coûte 1,9 million d’euros. Ce matin dans L’Avenir, un spécialiste explique que malheureusement, il est déjà trop tard pour sauver la petite fille, que le traitement doit être pris avant les 6 mois alors que Pia en a 10 aujourd’hui et qu’aucun essai n’a prouvé son efficacité à cet âge.

Il faut quand même tenter et donner ? C’est la question que l’on vous posait ce matin dans " C’est vous qui le dites ".

Nathalie Goemans, professeure de neurologie pédiatrique à l'UZ Leuven, est intervenue en tant qu'experte à ce sujet sur notre antenne : "Je voudrais commencer par exprimer ma compassion vis-à-vis des parents et ma compréhension envers les démarches qu'ils entreprennent... Mais je crois, en effet, que le slogan de la campagne "Une injection pour guérir cet enfant" est peut-être un petit peu discutable. Car la question qui se pose ici, c'est l'utilité de ces traitements dans le stade actuel de la maladie de cette petite fille. Pour situer cette maladie, il s'agit d'une maladie génétique létale avant l'âge de 2 ans s'il n'y a pas d'intervention. Mais cet enfant bénéficie déjà d'un traitement au Spinraza qui dispose de la même stratégie que la thérapie génétique. La différence est que c'est un traitement qui doit être injecté plusieurs fois par an et qui est remboursé, tandis que la thérapie génétique devrait permettre d'inclure un gêne corrigé par le biais d'un vecteur viral et qui ne demanderait qu'une seule administration mais qui coûte 1,9 million d'euros. Et les effets sont très concluants pour cette thérapie génétique s'il est administré dans un stade précoce de la maladie ou même de préférence avant qu'il n'y ait des symptômes. Mais je crains que pour cette petite fille, qui a déjà 9 mois, il n'y ait pas les effets escomptés. Ce qui est absolument sûr, c'est qu'il n'y aura pas de guérison... Mais peut-être que ça stabilisera l'enfant dans le stade actuel de la maladie mais ça la laissera quand même dans un état de paralysie assez avancé..."

"Il n'y aura pas de guérison"

Tout l'enjeu aujourd'hui est de se demander s'il reste encore un quelconque espoir pour Pia ? D'après le Professeur Goemans : "Il est difficile de dire qu'il n'y aura aucun effet positif car il est possible que l'enfant se stabilise dans la maladie, acquière des fonctions motrices comme le fait de se tenir assise. Maintenant, la question est : quel est le prix d'effets modestes chez un enfant ? Et évidemment pour un parent, il n'y a pas de prix pour la vie ou pour une légère amélioration mais c'est vrai que c'est une des questions que doit se poser la société à long terme..."

En sachant tout cela, on en arrive à se demander si le traitement coûterait trop cher par rapport aux effets qu'il peut apporter ? Ce à quoi le Pr. Goemans répond : "Je ne vais pas dire que ça coûte trop cher ou pas, il faut voir ceci au cas par cas : pour des enfants diagnostiqués très tôt dans la maladie, c'est une thérapie qui peut en effet les sauver donc dans ce cas-là, quel est le prix pour sauver un enfant ? Mais ni les parents ni les cliniciens ne peuvent répondre à cette question. Par contre, qu'est-ce qu'un ou deux millions pour stabiliser un enfant dans un handicap ? Je crois que la question doit être posée aux parents : que représente pour eux la qualité de vie d'un enfant qui a un handicap sévère ?"

Alors est-ce que Pia va survivre ou pas grâce à ce traitement ? Il est difficile de savoir à ce stade comme le conclut la neurologue pédiatrique : "Nous n'avons pas encore assez de données à très long terme, nous ne savons pas encore ce qui va se passer avec ces particules génétiques et il est possible que le corps les élimine et que la maladie progresse à nouveau donc nous ne savons pas ce qui peut se passer avec la thérapie génétique à cet âge-là."

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