En 2019, le pas de géant de la thérapie génique

Victoria a une maladie génétique du sang, la drépanocytose. Elle a participé à un traitement expérimental. Ses cellules-souches (sang) ont été expédiées dans un laboratoire, où leur ADN a été modifié grâce à un nouvel outil appelé Crispr/Cas9 (prononcer: "crispeur") et surnommé ciseaux moléculaires. Puis, on lui a retransfusé les cellules modifiées génétiquement, qui sont retournées au bercail, dans la moelle osseuse. "Miracle", dit Victoria: au bout d'un mois, celle-ci produisait des globules normaux.

La révolution des "ciseaux moléculaires"

On modifie l'ADN du vivant depuis des décennies, comme le maïs ou le saumon OGM en témoignent. Y compris pour les humains dans des essais thérapeutiques.

Mais Crispr, inventé en 2012, a démocratisé la pratique car il est plus simple que les technologies précédentes, moins cher et utilisable dans de petits laboratoires.

Et c'est parce qu'il est facile d'emploi qu'il a relancé les fantasmes sur la manipulation du vivant. "Tout va très vite", dit la codécouvreuse de Crispr, Emmanuelle Charpentier.

40 thérapies géniques d'ici 2022

Crispr est une révolution, mais encore expérimentale. Elle ne doit pas cacher que l'année 2019 a marqué un tournant historique dans une aventure commencée il y a trois décennies: la thérapie génique devient une réalité. Pour la première fois, des thérapies géniques ont obtenu un feu vert à la commercialisation pour une maladie neuromusculaire et pour une maladie du sang (dans l'Union européenne).

 Il y a désormais 8 thérapies géniques mises sur le marché dans le monde, en majorité contre des cancers et notamment une contre une forme de cécité.

La thérapie génique consiste à insérer un gène normal dans les cellules qui ont un gène défaillant. Crispr va plus loin: au lieu d'ajouter un gène nouveau dans les cellules, l'outil modifie le gène défaillant existant.

Le problème est que ces thérapies nouvelles sont hors de prix: jusqu'à un voire deux millions de dollars, forçant de pénibles négociations avec les assureurs. Elles exigent aussi une lourde technique, donc sont restreintes aux pays riches.

Reste que le nombre de thérapies géniques autorisées passera à une quarantaine d'ici à 2022, selon des chercheurs du MIT, pour des cancers et maladies des muscles, du système nerveux, de l’œil...

Contre les dérives, l'auto-régulation

La simplicité de Crispr a dopé l'imagination des apprentis sorciers. En Chine l'an dernier, un scientifique, He Jiankui, a modifié avec Crispr des embryons lors d'une fécondation in vitro, qui sont devenus les jumelles Lulu et Nana, provoquant sa mise au ban de la communauté scientifique internationale. Un Russe, Denis Rebrikov, envisage d'utiliser Crispr pour aider des parents sourds à avoir des enfants sans le handicap.

Mais l'autodiscipline éthique semble prévaloir.

Pour les animaux, la tentation est de modifier le génome d'espèces entières. Leurs concepteurs avancent prudemment, conscients de l'imprévisibilité des réactions en chaîne sur l'écosystème.

Emmanuelle Charpentier ne croit pas aux prédictions les plus sombres. Elle reste persuadée que la technologie tend à être utilisée pour le meilleur et qu'en substance, l'avenir apportera plus de Victoria que de Lulu et Nana.