Rembourser les traitements des maladies orphelines: relisez le chat

Le Soliris, médicament indiqué dans le traitement de deux maladies orphelines
Le Soliris, médicament indiqué dans le traitement de deux maladies orphelines - © EPA/OCHEN LUEBKE

Après le dossier du médicament Soliris, comment mettre en place un système de soins efficace pour les patients atteints d'une maladie orpheline? Le prix de ces molécules est-il justifié? Le professeur Marc Abramowicz, chef du service de génétique à l’hôpital Erasme a répondu à vos questions.

Le Soliris, médicament pour soigner le syndrome de l'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) et le syndrome hémolytique et urémique atypique (HUS), va être remboursé par la sécurité sociale. Le cabinet de la ministre fédérale de la Santé a pris sa décision après de longues négociations avec la firme pharmaceutique responsable de la production. Un traitement qui coûte 500 000 euros par an et par patient.

Auparavant, une famille avait interpellé les pouvoirs publics par médias interposés,afin d'alerter sur la situation du jeune Viktor, atteint du syndrome HUS. Ces parents, incapables de prendre en charge une somme aussi importante, avaient été aidés, sans le savoir, par une agence de lobby en contact avec Alexion, le fabricant du médicament en question.

Comment mettre en place un système de soins efficace pour les patients atteints d'une maladie orpheline? Le remboursement par la sécurité sociale, et la prise en charge de frais très importants par la collectivité, est-il une solution? Le prix de ces molécules est-il justifié?

Relisez ci-dessous les réponses du professeur Marc Abramowicz, chef du service de génétique à l’hôpital Erasme, et vice-président du Fonds Maladies rares et médicaments orphelins au Fonds Roi Baudouin.

RTBF

Le professeur Marc Abramowicz a répondu à vos questions

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