Pia, 10 mois, trop âgée pour être guérie par le Zolgensma ?

Pia, 10 mois, trop âgée pour être guérie par le Zolgensma ?
Pia, 10 mois, trop âgée pour être guérie par le Zolgensma ? - © Tous droits réservés

Un élan de solidarité de grande ampleur a permis aux parents de la petite Pia de récolter les 1.9 millions d'euros nécessaires au financement d'un traitement génique pour soigner sa maladie rare : l'amyotrophie spinale. Le dépistage n'étant pas automatique en Flandre (contrairement à la Wallonie), la maladie a été détectée trop tard pour que Pia puisse bénéficier du traitement gratuitement, dans une phase de test à l'Université de Liège. C'est donc un nouvel espoir pour cette famille. Espoir, car l'efficacité de ce nouveau traitement n'a pas été prouvée sur les enfants de plus de sept mois... et Pia est déjà âgée de dix mois.

Rencontré par nos confrères de La Libre Belgique, le professeur de l’université de Liège et d’Oxford, Laurent Servais, explique que le Zolgensma, le médicament le plus cher au monde, n’a pas démontré d’efficacité pour les enfants atteints d’amyotrophie spinale de plus de 7 mois. Selon lui, la seule étude publiée démontre qu’il n’est efficace que sur les enfants de moins de 7 mois.


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Pourtant, Pia est déjà âgée de plus de 10 mois. Les parents sont néanmoins conscients que le médicament ne soignera pas définitivement leur fille. "Nous savons très bien qu’il n’est pas possible de la guérir totalement. Le diagnostic a été posé quand elle avait 4 mois et ses muscles étaient déjà touchés. Mais une vie dans une chaise roulante, ce serait déjà très beau. Et tout ce qui viendra en plus, ce sera le bienvenu." explique Ellen De Meyer, la mère de Pia.

Nathalie Goemans est professeure de neurologie pédiatrique à l’UZ Leuven. Elle comprend la détresse des parents mais, elle aussi, reste réservée quant aux résultats de l’injection : "Les effets sont très concluants pour cette thérapie génétique s’il est administré dans un stade précoce de la maladie ou même de préférence avant qu’il n’y ait des symptômes. Mais je crains que pour cette petite fille, qui a déjà 9 mois, il n’y ait pas les effets escomptés. Ce qui est absolument sûr, c’est qu’il n’y aura pas de guérison… Mais peut-être que ça stabilisera l’enfant dans le stade actuel de la maladie mais ça la laissera quand même dans un état de paralysie assez avancé…"

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