Une cécité rare réagit bien à une nouvelle thérapie génétique

Un aveugle marche dans la rue avec sa canne blanche et son chien.
Un aveugle marche dans la rue avec sa canne blanche et son chien. - © Thierry Zoccolan

Une thérapie génétique expérimentale a donné des résultats encourageants pour la seconde fois pour restaurer partiellement la vision de personnes atteintes de cécité rare, selon un essai clinique publié mercredi.

Cette expérience a été menée sur trois jeunes adultes souffrant d'amaurose congénitale de Leber (ACL), une dégénérescence incurable des récepteurs lumineux de la rétine qui entraîne une cécité progressive et complète dans la vingtaine ou la trentaine.

Le traitement consiste à injecter un virus génétiquement modifié qui sert de vecteur pour acheminer une version normale du gène RPE65 dont la mutation est responsable de cette maladie.

Ces chercheurs avaient initialement tenté ce traitement génétique sur ces trois mêmes jeunes adultes à l'Hôpital des enfants de Philadelphie (Pennsylvanie, est) mais seulement sur un oeil.

Ils avaient tous été capables, après le premier traitement dans leur oeil le plus atteint, de lire des lignes du tableau utilisé par les ophtalmologues pour tester la vision. Auparavant, ils pouvaient seulement détecter les mouvements de la main.

Après avoir reçu ce second traitement génétique dans l'autre oeil, ces malades ont pu voir dans une luminosité réduite. Deux ont même été capables de se déplacer parmi des obstacles dans des endroits sombres, expliquent les chercheurs.

Ils précisent que ces patients n'ont fait part d'aucun effet secondaire comme une réaction néfaste du système immunitaire.

AFP
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