Première mondiale aux Cliniques universitaires Saint-Luc

Douloureuses et invalidantes, les malformations vasculaires peuvent enfin être traitées efficacement grâce au traitement médicamenteux de l'UCL/Saint-Luc
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Douloureuses et invalidantes, les malformations vasculaires peuvent enfin être traitées efficacement grâce au traitement médicamenteux de l'UCL/Saint-Luc - © Saint-Luc/UCL/Institut de Duve

L'équipe des professeurs Boon et Vikkula ont mis au point un traitement médicamenteux révolutionnaire pour les maladies vasculaires génétiques.

C'est une avancée inédite et d'importance mondiale. Le nouveau traitement médicamenteux réalisé aux Cliniques Universitaires St-Luc, à Woluwe-Saint-Lambert, devrait changer la vie de milliers de patients en Belgique et à terme, de plusieurs millions de malades dans le monde entier.

Cette thérapie médicamenteuse est le fruit d'une vingtaine d'années de recherches; des recherches effectuées par les équipes du Professeur Laurence Boon, du Centre des malformations vasculaires (Cliniques Universitaires Saint-Luc) et par celles du professeur Miikka Vikkula, du laboratoire de génétique moléculaire humaine de l'Institut de Duve (UCL).

Une maladie qui touche quelque 6000 Belges 

Génétique, mais pas nécessairement héréditaire, la malformation vasculaire est un type d'angiome (malformation affectant le système vasculaire) qui touche environ une personne sur 2000.

On estime que 6000 personnes en souffrent en Belgique; plusieurs millions dans le monde. Jusqu'il y a peu, cette maladie chronique était rarement guérissable. "J'ai tout essayé pendant des années", explique Albert Graindorge (56 ans).

"Pommades, opérations, sclérothérapie, aucun traitement ne s'est avéré réellement efficace. Certaines interventions ont même eu des conséquences néfastes. J'ai souffert de cette maladie depuis ma tendre enfance. Les symptômes sont importants: douleurs, faiblesses musculaires, saignements, boursouflures esthétiquement très laides,... cette maladie était très invalidante. Je souffrais surtout au niveau de la cuisse et de la fesse. A tel point que je ne pouvais presque plus me déplacer par moments."

"Il y a environ deux ans, l'équipe du Professeur Boon m'a proposé d'essayer le nouveau traitement.En quelques semaines, les résultats ont été impressionnants. Après quelques effets secondaires supportables, tous les symptômes ont disparu. Ce médicament a vraiment changé ma vie. Et cette molécule est remboursée par la sécurité sociale; elle ne me coûte pratiquement rien".

La maladie n'épargne pas les enfants

Principalement due à une mutation génétique, la malformation vasculaire touche aussi les enfants. Les symptômes se manifestent très tôt. Zoé (11 ans aujourd'hui) en a souffert dès sa tendre enfance. "J'avais des pertes de lymphe; ma jambe était dure; c'était douloureux. J'avais aussi des boursouflures sur la peau. Un jour, on m'a proposé le traitement de Saint-Luc. Cela a vraiment changé ma vie".

Un soulagement aussi pour la famille de Zoé. Pour la maman, Anne-Marie, ce nouveau traitement est vraiment efficace. "L'anomalie lymphatique de ma fille est bien traitée; et il n'y a pas d'effets secondaires. La durée du traitement est encore inconnue. Mais il n'y a en tout cas pas d'effets secondaires".  

Une molécule connue, une indication découverte

"La molécule utilisée pour le nouveau traitement est connue depuis des années", explique le professeur Boon. "Elle est utilisée pour d'autres indications et est donc disponible pour les patients. Les recherches effectuées par le Professeur Vikkula ont montré que cette molécule s'avérait aussi efficace dans le traitement des malformations vasculaires. C'était donc une nouvelle indication qui ouvrait des perspectives énormes".

Des recherches longues, mais fructueuses

Après des années de recherche scientifique pour trouver un remède efficace, l'UCL développe un important programme de recherche spécifique.

En 2009, il permet d'identifier le gène responsable de la maladie. En collaboration avec des chercheurs d'Harvard, l'équipe de l'UCL crée pour la première fois un modèle de la pathologie en implantant chez la souris des cellules humaines contenant le gène étudié.

L'expérience est probante. La rapamycine, la molécule miracle, est testée pour évaluer son efficacité potentielle chez la souris, puis chez l'homme.

Après un mois de traitement, les chercheurs bruxellois constatent un arrêt de croissance des lésions. Un espoir immense voit le jour.

Etude clinique concluante

Les patients qui ont testé le médicament ont vu leur vie changer du tout au tout. Leur qualité de vie a été transformée.

La douleur a rapidement diminué. Les saignements journaliers se sont arrêtés. La taille des lésions a diminué.

Aujourd'hui, les chercheurs ont déjà élargi le spectre des indications vers d'autres types de malformations vasculaires.

Une vingtaine de patients ont ainsi pu bénéficier du nouveau traitement avec, ici aussi, des résultats impressionnants.

Avec un peu plus de 2 ans de recul, le traitement mis au point à Bruxelles semble aussi prouver son efficacité dans le temps. Il a d'ailleurs déjà été récompensé par le prestigieux Prix du Fonds InBev-Baillet Latour. Il fera l'objet de publications scientifiques renommées.

Les patients qui souhaitent s'informer davantage trouveront de précieux renseignements sur le portail vascapa.org.  

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