Comment expliquer les prix astronomiques des médicaments pour soigner les maladies orphelines?

Pia, une petite fille de neuf mois atteinte d’amyotrophie spinale, ou encore Valentina, cinq ans, atteinte du syndrome de Morquio,… Les enfants touchés par des maladies rares ont fait la une de l’actualité ces derniers mois et ces dernières années. En cause, le prix des médicaments indispensables pour les soigner, un véritable enjeu pour les économistes.


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On parle de sommes astronomiques : une injection salvatrice pour la petite Pia coûte deux millions d’euros, le traitement de Valentina s’élève à 500.000 euros et celui du petit Victor à 18.000 euros par mois.

Une équipe de professeurs de l’UCLouvain s’est donc penchée sur cette problématique. De plus en plus de médicaments orphelins sont sur le marché grâce à une réglementation européenne mise en place il y a 20 ans et qui encourage les industriels à plus de recherche. Mais ces médicaments sont bien souvent impayables et cela pose de sérieuses questions à la Sécurité sociale pour les rendre accessibles.

Et si cet enfant, grâce au médicament, va vivre une vie entière, une vie complète, sa valeur est énorme

Les firmes pharmaceutiques avancent les importants coûts de production et un très faible retour sur investissement initial. Le nombre de " clients " est restreint, donc il faut du temps pour que ce soit rentable, mais il y a aussi un argument qu’on pourrait qualifier d’émotionnel, comme l’explique Sandy Tubeuf, professeure d’économie de la santé à l’UCLouvain.

"Ça peut changer la vie. Quand on prend le cas du Zolgensma, ce traitement qui avait fait débat avec cette enfant, Pia, il s’agit d’un traitement qui permet peut-être de sauver un enfant qui aurait peut-être juste vécu les deux premières années de sa vie. Et si, d’un seul coup, cet enfant, grâce au médicament, va vivre une vie entière, une vie complète, sa valeur est énorme. Et c’est vrai qu’elle est énorme. Mais le prix reflète cette valeur qui est énorme, et là il devient exorbitant."

Il n’y a bien souvent pas de concurrence sur un médicament rare et l’industriel est conscient de ce monopole. Et il y a ce qu’on appelle l’effet de seuil. Dès le moment où un médicament a atteint un prix qui est déjà très élevé, il n’est pas difficile de dire que le suivant sera encore plus cher. En gros, les prix augmentent nécessairement et à chaque fois.

Recommandations

L’étude propose alors des recommandations, notamment la création des registres nationaux et européens qui recensent les patients atteints de maladies rares, qui touchent quand même près de 30 millions de personnes sur le continent. Cette base de données aurait dès lors deux objectifs.

"Si le prix est plus élevé parce qu’on pense qu’il y a moins de gens qui vont en bénéficier, en ajustant avec un réel nombre d’individus, peut-être qu’on permet de faire baisser le prix, mais on donne surtout une vraie estimation de l’impact budgétaire que ça va avoir pour un système de soins."

Autre recommandation : accroître le pouvoir de négociation des décideurs politiques avec les industriels. Ce qui n’est pas forcément simple quand on sait que ces velléités de réforme se heurtent rapidement aux puissants lobbies de l’industrie pharmaceutique.

Pour les auteurs de l’étude, il faudrait aussi plus de transparence de la part des entreprises pharmaceutiques. Cela peut se traduire concrètement par exemple par le fait d’introduire des défenseurs de l’intérêt des patients dans le conseil d’administration de ces firmes. "Avoir plus d’informations sur les éléments qui ont aidé à définir ce prix pour pouvoir avoir un vrai partenariat et se dire : il est certain que l’industriel veut maximiser son profit, mais on souhaiterait qu’il maximise un profit tout en prenant en compte la contrainte budgétaire que le système de soins connaît ou que les individus eux-mêmes connaissent dans leur vie de tous les jours."

Le médicament orphelin comme bien public

L’objectif est donc bien de redéfinir un médicament orphelin comme un bien public, et pour Sandy Tubeuf, cela passe par un changement complet de paradigme. "Faire une collecte nationale pour récupérer de l’argent pour payer pour un médicament, on ne se pose pas la bonne question. On se pose plus la question de comment je vais payer pour ce traitement pour mon enfant ? ", alors même que la question qu’on devrait se poser est "est-ce que je dois payer un tel montant ?""

Des questions délicates, car on parle bel et bien ici de vie ou de mort de personnes, d’enfants. Or, souvent, ces personnes atteintes d’une maladie rare ou leurs proches n’ont pas le temps de se les poser.

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