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Week-end Première

Comment les maladies rares sont-elles prises en charge en Belgique ?

10 janv. 2022 à 15:19Temps de lecture3 min
Par RTBF La Première

L’hôpital universitaire d’Anvers a récemment annoncé être devenu un centre de référence européen pour 8 nouvelles maladies rares. Si chacune de ces maladies rares touche peu de monde, ce sont quand même 800 000 Belges qui en souffrent. On s’intéresse à la façon dont elles sont prises en charge chez nous et dont la recherche parvient à s’organiser à l’échelle européenne, malgré les faibles enjeux financiers pour les laboratoires pharmaceutiques.

Explications avec la professeure Anna Jansen,
directrice du service de neuropédiatrie à l’hôpital universitaire d’Anvers.

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On parle d’une maladie rare quand elle touche 1 sur 2000 personnes, ou moins. On recense 6 à 7000 maladies rares différentes. Pour certaines, seules 1 ou 2 personnes sont touchées en Belgique, pour d’autres, quelques centaines. Il faut donc de nombreux experts pour assurer une bonne prise en charge ! Les maladies rares ont très souvent une origine génétique, mais pas toujours, certaines sont d’origine immunitaire.

Un réseau européen de partage d’expertise

L’hôpital universitaire d’Anvers est donc devenu, depuis le 1er janvier, un centre de référence européen pour 8 nouvelles maladies rares. Il l’était déjà pour d’autres maladies.

Quand on est soigné pour une maladie rare en Belgique, c’est en effet tout un réseau européen de partage des connaissances qui se met en action. L’accessibilité à des consultations au niveau européen, à des expertises particulières, est ainsi facilitée, tout comme le diagnostic, sans que le patient ne doive se déplacer dans un pays étranger.

C’est très positif dans le cas de maladies rares qui concernent divers systèmes et donc divers réseaux, comme la sclérose tubéreuse de Bourneville ou STB, une maladie rare d’origine génétique à laquelle la professeure Anna Jansen s’intéresse plus particulièrement et pour laquelle l’expertise de nombreux spécialistes est requise. Une bonne communication et une bonne coordination sont nécessaires pour assurer une bonne prise en charge et un bon accompagnement des familles.

L’importance du diagnostic prénatal

On se souvient de la petite Pia, née en 2019 avec seulement deux ans d’espérance de vie à cause d’une maladie rare. Seule l’injection d’un médicament qui coûtait près de 2 millions d’euros pouvait la sauver. Grâce à la générosité des Belges, elle a pu être soignée.

"La situation de Pia nous a confrontés aussi au challenge d’avoir un diagnostic précoce et à l’importance du dépistage néonatal, avant qu’il y ait des atteintes irréversibles", poursuit Anna Jansen

"Il y a encore beaucoup de travail à faire, pour déterminer les bons critères qui permettent d’inclure une maladie dans le dépistage néonatal, avec l’assurance d’avoir un traitement à proposer qui, idéalement, puisse guérir la maladie - même si on n’y arrive pas toujours -, mais qui, au moins, puisse avoir un impact important sur l’évolution à long terme."

Le parcours est souvent très long avant de se voir poser un diagnostic. Heureusement, au niveau génétique, les choses bougent énormément et il y a eu beaucoup d’avancées ces dernières années.

Le financement de la recherche et des traitements

Dans le cas des maladies rares, il n’y a pas que le coût des traitements qui est important, mais aussi les financements pour assurer cette prise en charge pluridisciplinaire et cet accompagnement des patients.

Au niveau organisation des soins et sensibilisation, les médecins généralistes ont pu bénéficier du travail de RaDiOrg, l’association coupole belge pour les personnes atteintes d’une maladie rare. 

"Je crois qu’il serait vraiment très important, quand on fait une prise en charge d’un patient qui a une maladie rare et qui nécessite des soins complexes, qu’il y ait aussi un financement pour un "case manager" qui puisse coordonner tous ces soins, la communication entre tous les différents médecins, les experts et le médecin de famille, pour accompagner vraiment le patient dans tout son trajet. Mais ce financement n’est pas encore là."

Le réseau européen permet une collaboration européenne pour concentrer l’expertise mais aussi pour financer la recherche, afin de comprendre ces maladies et développer les traitements.

En Belgique, on note une évolution positive, ces dernières années, avec les réseaux fondamentaux que sont le FNRS ou le FWO en Flandre, mais aussi avec le Fonds Generet de la Fondation Roi Baudouin, qui finance de plus en plus la recherche sur les maladies rares.

Interview : Pr. Anna Jansen responsable du service de neuropédiatrie à l'Hopital Universitaire d'Anvers

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